In de Wet medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen (WMO) wordt het proefpersonenonderzoek onderscheiden in wetenschappelijk onderzoek met geneesmiddelen en overig wetenschappelijk onderzoek. Voor wetenschappelijk onderzoek met geneesmiddelen gelden aanvullende regels. Wetenschappelijk onderzoek met geneesmiddelen wordt in artikel 1 sub n omschreven. Met inachtneming van deze omschrijving is er sprake van een wetenschappelijk onderzoek met geneesmiddelen als aan de volgende citeria wordt voldaan:
- In het onderzoek wordt een geneesmiddel gebruikt
- Het geneesmiddel wordt bij proefpersonen toegediend mede met het oog op het beantwoorden van de vraagstelling van het onderzoek
- Er is een niet-verwaarloosbare kans op het optreden van een suspected unexpected serious adverse reaction (SUSAR).
Toelichting:
- Een SUSAR is een ernstige verslechtering van de gezondheidstoestand van een proefpersoon die bij het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel niet eerder (in deze mate of heftigheid) is gezien en waarbij redelijkerwijs niet kan worden uitgesloten dat ze het gevolg is van het onderzoeksgeneesmiddel. Of rekening moet worden gehouden met het optreden van SUSARs hangt af van verschillende zaken. Bijvoorbeeld van de beperkte ervaring die er bestaat met het onderzoeksgeneesmiddel, de te onderzoeken dosering, de combinatie ervan met andere geneesmiddelen die deelnemende patiënten krijgen evenals de toedieningsvorm ervan. Ook het soort patiënten dat het geneesmiddel in het onderzoek krijgt, is van belang voor de beoordeling van het risico op het optreden van SUSARs.
- Wil er sprake zijn van een geneesmiddelonderzoek, dan moet een middel mede met het oog op het beantwoorden van de onderzoeksvraag aan proefpersonen worden toegediend. Daarbij kan het geneesmiddel voorwerp van onderzoek zijn, zoals bij een gerandomiseerd fase-III-onderzoek. Het is echter ook mogelijk dat een geneesmiddel met het oog op een onderzoek wordt toegediend, maar zelf geen voorwerp van onderzoek is. Dat is bijvoorbeeld het geval bij een onderzoek waarin het beloop van een bepaalde aandoening wordt bestudeerd en patiënten periodiek worden onderworpen aan een beeldvormende techniek waarbij wordt gebruikgemaakt van een (als geneesmiddel aan te merken) contrastmiddel.
- Dit betekent dat er geen sprake is van geneesmiddelenonderzoek als weliswaar een geneesmiddel voorwerp van onderzoek is, maar het besluit het toe te dienen aan deelnemende patiënten geheel losstaat van het uitvoeren van het onderzoek. Hierbij maakt het niet uit of het te onderzoeken geneesmiddel al dan niet is geregistreerd. Dit betekent ook dat er geen sprake is van een geneesmiddelonderzoek, als het middel off-label of als laatste redmiddel wordt gegeven. De reden hiervoor is de volgende. De WMO biedt patiënten en anderen een bijzondere vorm van bescherming tegen handelingen die niet louter en alleen een medisch oogmerk hebben, maar (mede) worden verricht met een wetenschappelijk motief. Die bijzondere bescherming is nodig omdat bij deze handelingen degenen die eraan worden onderworpen een middel zijn tot het bereiken van een doel dat buiten henzelf ligt, namelijk het vermeerderen van de wetenschappelijke kennis. In onderzoeken waarin het besluit het geneesmiddel toe te dienen aan deelnemende patiënten geheel losstaat van het uitvoeren ervan, is de enige beweegreden voor het toedienen van al dan niet geregistreerde medicamenten het verbeteren van de gezondheidstoestand. Hiertegen biedt de WMO dan ook geen bescherming, maar dan a fortiori ook niet de aanvullende bescherming die sinds 2006 wordt aangeboden aan proefpersonen in geneesmiddelenonderzoek.
- Wil er sprake zijn van een geneesmiddelenonderzoek, dan moet er ook een niet-verwaarloosbaar risico bestaan op het optreden van SUSARs. Dat risico ontbreekt bijvoorbeeld in een gerandomiseerd fase-III-onderzoek waarin twee geneesmiddelen worden vergeleken, die geregistreerd zijn voor de indicatie waarvoor, de dosis en de vorm waarin zij in het onderzoek aan patiënten worden toegediend.